罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见的常染色体隐性遗传病，在新生儿中发病率极低。中国基于大规模人群筛查的数据显示，SMA携带率约为1/56，发病率约为每9788名活产婴儿有1例患儿。长期以来多数患儿都存在缺药少医的困难。
2021年，特效药物利司扑兰获批上市后，帮助患儿显著提高存活率，但费用极高，大多数患儿家庭无法承受如此巨大的经济负担。2023年3月1日，新一批国家医保谈判药品目录执行后，利司扑兰每瓶价格从63800元降至3780元，将惠及更多更广的患者群体。
2023年3月初，我院接到歙县医保局电话，黄山市内有几名SMA患儿急需使用特效药物利司扑兰，需我院协调采购。我院领导高度重视，多部门联合为患儿开通绿色通道，药剂科积极与配送企业商定采购相关事宜以确保在最短的时间内让患儿用上特效药。3月中旬我院将药品采购入库后，由儿科联系患儿家属统一住院时间，提前对病房、床单元消毒，为4名患儿安排同一间病房完善相关的检查工作，由医疗卫生专业人士配制后分发供口服或胃肠内给药，同时医共体管理中心积极协助患儿医保报销事宜。
患儿家属高兴地表示，患儿以往就诊于合肥等地，路程长，患儿容易身体疲惫，现路程缩短了很多，就医也很方便。
2023年5月10日，4名患儿及家属分别为儿科、药剂科送上“关爱病人胜亲人，扶危解难医德高”、“热情服务真心为民，心系病人医德高尚”的锦旗，表达内心的感谢，对我们的工作表示高度认可。
儿科主任方海涛说：“让更多的患者得到及时的就医用药，最大程度维护患者的健康，这是我们全体歙医人的服务宗旨。”
供稿 | 儿科 方琳、药剂科 程璠
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